Crianças receberam esta terça-feira a toma única do Zolgensma.
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O medicamento Zolgensma foi esta terça-feira administrado a Matilde e Natália, as duas bebés que necessitavam do mesmo para tratar a doença rara de que sofrem, Atrofia Muscular Espinal tipo 1. Em conferência de imprensa, a equipa médica do Hospital de Santa Maria responsável pelo tratamento disse esperar que, dentro de um mês, haja uma melhoria do estado de saúde das crianças.
Matilde e Natália podem, agora, ter alta em 24 horas mas, daqui para a frente, entram em cena a esperança e alguma ciência. Quem o diz é Ana Isabel Lopes, diretora de Pediatria do Santa Maria.
"A nossa expectativa é a de que haja um bloqueio da progressão da doença, uma minimização das sequelas e ganho em termos de qualidade de vida. Em síntese, é tudo o que se espera a curto e médio prazo, e já será muito", assume Ana Isabel Lopes. "Ainda não se pode falar em cura", remata.
O fármaco custa dois milhões de dólares (1,8 milhões de euros), está há quatro anos em ensaios clínicos e entrou no mercado norte-americano há apenas três meses. Teresa Morena, especialista em Neurologia Pediátrica, avisa que não são de esperar melhorias no imediato.
"É previsível que exista algum efeito positivo daqui a um mês, antes de um mês não. Elas vão continuar a sua vida normal, com os apoios e cuidados que têm, acrescidos de uma vigilância bastante apertada", esclarece a especialista do Santa Maria.
A eficácia do medicamento a longo prazo é, para já, desconhecida. No entanto, de entre as 15 crianças que o tomam há mais tempo nos ensaios clínicos, há melhorias em algumas.
"Dos quatro que já estavam ventilados quando começaram, só um mantém ventilação. Dois estão a andar e os outros conseguem, na sua grande maioria, sentar-se. Transformámos a doença num tipo melhor - digamos assim - numa Atrofia Espinal tipo 2", mantendo níveis de qualidade de vida diferentes entre si.
Cadeiras de rodas e ajuda para se alimentarem são algumas das necessidades que estas crianças mantêm. Para já, Matilde e Natália estão clinicamente estáveis.