Reposicionamento de fármacos: uma solução mais célere e que pode ajudar a poupar até 4 mil milhões de euros

Em média, são necessários 12 anos e entre 2 a 4 mil milhões de euros para garantir que um determinado fármaco é seguro e eficaz quer em modelos animais, quer em humanos. Apesar do investimento, menos de 10% acabam por ser aprovados. Os dados são avançados pela investigadora do Instituto de Investigação em Ciências da Vida e da Saúde (ICVS), Patrícia Maciel que integra a iniciativa europeia “REMED4ALL - Repurposing of Medicines 4 all” na área das doenças raras.

A docente da Escola de Medicina da Universidade do Minho tem se focado na doença de Machado-Joseph. Trata-se de uma patologia rara hereditária neurológica e neurodegenerativa que pode levar a perturbações na marcha, dificuldades em articular a fala e em deglutir os alimentos. 

No mundo existem cerca de 7 mil doenças raras identificadas, sendo que apenas 400 têm um tratamento associado. Segundo as contas da investigadora, a este ritmo, seriam necessários perto de 500 anos para dar respostas a estas pessoas.

A investigadora acredita que o reposicionamento de fármacos, ou seja, dar uma nova aplicação a um medicamento concebido para um outro fim, pode ser a chave para respostas mais céleres e, ao mesmo tempo, poupar milhões de euros.

“Conseguimos reduzir os custos e o tempo de entrada no mercado. No caso das doenças raras, muitos dos fármacos que têm sido desenvolvidos são biológicos com custos muitíssimo elevados. Estes fármacos reposicionados muitas vezes são moléculas mais clássicas com custos menores (visto que alguns já são considerados genéricos) e além disso, em termos de segurança já foram testados durante muitos mais anos”, defende.

Um dos casos de sucesso de reposicionamento é o do Minoxidil que começou por ser utilizado para a hipertensão, mas acabou por entrar no mercado como um fármaco para a queda de cabelo. Também o viagra que foi desenvolvido para a angina de peito e acabou por se descobrir que tinha efeito na disfunção erétil.

Em abril de 2023 deu entrada no Parlamento Europeu uma proposta que pretende tornar, aos olhos da industria farmacêutica, o reposicionamento de fármacos mais apelativo. Consiste “na proteção aumentada do medicamento que pode ir dos 8 aos 12 anos conforme o cumprimento de determinadas normas”. Algo que poderá impulsionar também a investigação para o tratamento da Machado-Joseph.

Esta doença rara afeta uma em casa 140 pessoas na ilha das Flores, nos Açores. Com o agravar dos sintomas, os pacientes vêm a sua autonomia limitada, sendo que muitos acabam por ficar em cadeiras de rodas e, eventualmente, acamados.

A equipa do ICVS encontrou no TUDCA, um medicamento para doenças do foro gastrointestinal, bons indícios de capacidade de reduzir a progressão de sintomas motores e de anomalias neuronais em pacientes com Machado-Joseph. A equipa continua a aguardar por investimento para passar para estudos clínicos.